Stop Sanfilippo fundazioak finantzaketa lortu du entsegu klinikoak egiten hasteko

2015ko Maiatza 19,

spri_innovacion_Sanfilippo
Stop Sanfilippo Fundazioaren weba.

PlasmaTech Biopharmaceuticals konpainia estatubatuarrak akordio bat lortu du Abeona enpresa farmazeutikoa erosteko. Azken horren akziodun nagusiak Sanfilippo Sindromea duten haurren familiek osatutako elkarte eta GKEak dira, horietako bat delarik Stop Sanfilippo Fundazioa. Iragarpen hori urrats garrantzitsua da gaixotasunaren aurkako tratamenduen ikerketarako, enpresa iparramerikarrak konpromisoa hartu baitu Abeona-k hasitako ikerketa amaitzeko, hots, entsegu klinikoetatik  merkaturatze faserainoko prozesua burutzeko, baldin eta tratamendua eraginkorra bada.

Duela 2 urtetik hona, Abeona enpresa farmazeutikoa Sanfilippo Sindromea duten pazienteentzako terapia geniko berrien ikerketan espezializatu da, tratamendu bat bilatzeko oraingoz sendaezina den gaixotasun horrentzat. “Gure helburua zen lehen bultzada ematea, entsegu klinikoaren lehen eta bigarren faseak garatzea eta gero finantzaketa bilatzea. Uste baino lehenago lortu dugu helburua” azaldu du Emilio López, Stop Sanfilippo fundazioko presidenteak. “Urrats garrantzitsua da, arrazoia eman digulako erakutsiz posible dela gauzak aldatzea. Hasi ginenean gogo biziz geunden, baina zalantzaz beterik baita ere. Itxaropentsua zirudien terapia batetik abiatu ginen eta haren aldeko apustua egin genuen”.

Stop Sanfilippo fundazioa 2012an sortu zen eta 3 urte baino gutxiagoan 1,8 milioi euro inguru bildu ditu, Estatu osoan antolatu diren kanpaina eta ekitaldi solidarioen bidez. Sinatutako akordioari esker, PlasmaTech konpainia iparramerikarrak entsegu klinikoaren lehen eta bigarren faseak hasteko behar den aurrekontua jarriko du, 3 milioi euro baino gehiago alegia. Entseguak urte amaieran eta 2016aren hasieran jarriko dira martxan Estatu Batuetako haurrekin eta baita ere Barakaldoko Gurutzeta Ospitalean daudenekin. Frogatzen bada terapia segurua eta eraginkorra dela, merkaturatze fasea 5 bat urte barru iritsi liteke fundazioko arduradunen arabera. “Baikortasun dosi handia ematen digu honek, baina egia esan oraindik ez dugu helburua lortu, tratamendu eraginkor bat behar dugulako” azaldu du Emilio Lópezek. “Horregatik, fundazioak ikerketa bultzatzen jarraituko du tratamendu berriak bilatzeko”.

Sanfilippo sindromea endekapenezko gaixotasun neurologiko bat da. Sintomak 2 eta 4 urte bitartean agertzen dira, besteak beste, psikomotrizitate arazoak, portaera nahasteak eta adimenaren narriadura dira sintoma nagusiak eta heriotza goiztiarra eragiten du nerabezaroan. Mundu osoan gaitz hau duten 3.000 haur inguru daude eta, gaixotasun arraro askorekin gertatzen den bezala, larria izan arren oraindik ez da tratamendu eraginkorrik garatu gaixotasunari aurre egiteko.

Erlazionatutako artikuluak
Orobat interesa dakizuke