Bionostia erretinosi pigmentarioaren aurkako Alemaniako saiakuntza kliniko batean parte hartzen ari da

2015ko Iraila 28,

Spri_nazioartekotzea_Biodonostia
Biodonostia Osasun Ikerketa Institutua

Erretinosi pigmentarioa dugu erretinaren degenerazio hereditarioaren erarik ohikoena. Ikusmenaren galera eragiten du, eta bere kausak hainbat mutazio genetikorekin lotu ohi dira.

Medikuntzaren esparru honetan lanean diharduen Biodonostia Osasun Ikerketa Institutuko Neurodegenerazio Sentsorialeko ikerketa-taldea, Tübingen-eko (Alemania) Unibertsitate Ospitalea buru duen terapia genikoko saiakuntza kliniko batean parte hartzen ari da.

Saiakuntza hau Europan gauzatutako era honetako lehenengoetakoa da, eta honen bitartez, PDE6A genearen mutazioaren ondorioz erretinosi pigmentarioa duten pazienteei, erretinan kaltetutako genearen kopia zuzen baten transferentzia genikoa oinarri duen terapia bat aplikatuko zaie.

Prozedurak eraldatutako bektore biralak erabiltzen ditu (birus adenoasoziatuak edo AAVak), genearen kopia fotorrezeptoreetan txertatu eta ikusmenaren funtzioa berrezartzeko asmoz.

Adituek, bi urteko epean, progresio-irizpide egokiak betetzen dituzten pazienteekin tratamendua abian jartzea espero dute.

Biodonostia erretinosia eragiten duten mutazioak identifikatu eta gaixotasuna hobeto ezagutzea xede duen proiektu bat garatzen ari da, eta ekimen honen bidez, erretinako distrofien arloko nazioarteko erreferentziatzat jotzen den Tübingen-eko zentroarekiko lankidetzaz profitatzeko aukera eskaini nahi die Gipuzkoako pazienteei.

Erlazionatutako artikuluak
Orobat interesa dakizuke