Stop Sanfilippo consigue financiación para iniciar los ensayos clínicos

19 mayo, 2015

La compañía estadounidense PlasmaTech Biopharmaceuticals ha llegado a un acuerdo para comprar la farmacéutica Abeona, cuyos principales accionistas son asociaciones y ONGs formadas por familias con niños afectados por el Síndrome Sanfilippo, como la Fundación Stop Sanfilippo. Este anuncio supone un paso importante para la investigación en tratamientos para esta enfermedad, puesto que la empresa norteamericana se ha comprometido a completar el desarrollo de la investigación que ya había iniciado Abeona, desde los ensayos clínicos hasta la fase de comercialización si el tratamiento resulta ser eficaz.

Desde hace 2 años, la farmacéutica Abeona se ha especializado en la investigación en nuevas terapias génicas para pacientes con Síndrome Sanfilippo, centrándose en la búsqueda de un tratamiento para esta enfermedad por ahora incurable. “Nuestro objetivo era dar el primer empujón desarrollando la primera y segunda fase del ensayo clínico, para luego buscar financiación, y lo hemos conseguido antes”, explica Emilio López, presidente de Stop Sanfilippo, “es importante porque nos da la razón en que las cosas se pueden cambiar, porque cuando empezamos teníamos muchas ganas pero también muchas incertidumbres, lo que hemos hecho es coger una terapia que prometía y apostar por ella”.

La Fundación Stop Sanfilippo se fundó en 2012, y en menos de 3 años ha conseguido recaudar alrededor de 1’8 millones de euros, gracias a multitud de campañas y eventos solidarios organizados por todo el estado. A partir del acuerdo con PlasmaTech, la compañía norteamericana aportará el presupuesto necesario para iniciar la primera y segunda fase del ensayo clínico, que supera los 3 millones de euros. Los ensayos se pondrán en marcha entre finales de este año y principios de 2016 tanto con niños de Estados Unidos como con pacientes ingresados en el Hospital de Cruces de Barakaldo, y si la terapia se demuestra segura y eficaz, la fase de comercialización podría llegar en unos 5 años, según los responsables de la fundación. “Esto supone una gran dosis de optimismo, pero lo cierto es que aún no hemos conseguido el objetivo, un tratamiento eficaz”, explica Emilio López, “por eso desde la fundación vamos a seguir impulsando la investigación para buscar vías de tratamiento”.

El Síndrome Sanfilippo es una enfermedad neurodegenerativa cuyos síntomas aparecen entre los 2 y los 4 años que causa problemas de psicomotricidad, trastornos de conducta y deterioro mental hasta desembocar en una muerte prematura durante la adolescencia. Hay cerca de 3.000 niños y niñas afectados por ella alrededor del mundo, y como ocurre con muchas enfermedades raras, a pesar de su gravedad aún no se han desarrollado tratamientos que resulten efectivos.

 

Artículos relacionados

También te puede interesar

Ver todo arrow